Trong nhiều thập kỷ, bệnh tự miễn được xem là những căn bệnh mạn tính không thể chữa khỏi, buộc bệnh nhân phải sống chung với thuốc suốt đời và đối mặt với biến chứng nghiêm trọng. Tuy nhiên, cùng với sự phát triển của y học tái sinh, liệu pháp điều trị bệnh tự miễn bằng tế bào gốc đang mở ra một hướng đi mới đầy triển vọng. Không chỉ tác động vào gốc rễ của sự rối loạn miễn dịch, phương pháp này còn giúp phục hồi tổn thương mô và cải thiện chất lượng sống rõ rệt. Cùng Cell Insight tìm hiểu chi tiết ngay sau đây.

Khi bệnh tự miễn không còn là bản án suốt đời

Các bệnh tự miễn – như lupus ban đỏ hệ thống (SLE), viêm khớp dạng thấp (RA), xơ cứng bì hệ thống, viêm ruột tự miễn (IBD), bệnh Hashimoto, bệnh đa xơ cứng (MS)… – là những rối loạn mạn tính phức tạp, xảy ra khi hệ miễn dịch nhầm lẫn tế bào lành của cơ thể là “kẻ thù” và tiến hành tấn công.

Theo Viện Dị ứng và Các bệnh Truyền nhiễm Quốc gia Hoa Kỳ (NIAID), có hơn 80 loại bệnh tự miễn được xác định, ảnh hưởng đến gần 5–10% dân số toàn cầu, trong đó phụ nữ chiếm đến 75% các ca mắc, đặc biệt ở độ tuổi sinh sản. Tỷ lệ mắc bệnh có xu hướng tăng dần theo thời gian, do nhiều yếu tố như ô nhiễm môi trường, chế độ ăn thiếu lành mạnh, căng thẳng mạn tính và thay đổi di truyền.

Cơ chế bệnh sinh chủ yếu liên quan đến sự mất dung nạp miễn dịch (immune tolerance) – một tình trạng khi hệ miễn dịch không còn khả năng phân biệt giữa “tự” và “ngoại lai”, dẫn đến việc tạo ra tự kháng thể (autoantibodies) và kích hoạt tế bào T gây độc (cytotoxic T-cells), từ đó gây tổn thương nhiều cơ quan nội tạng.

Các phương pháp điều trị bệnh tự miễn chủ yếu nhằm kiểm soát triệu chứng và ức chế hệ miễn dịch bằng các thuốc như corticosteroid, methotrexate, hoặc thuốc sinh học. Mặc dù có hiệu quả tạm thời, những liệu pháp này thường đi kèm với nhiều tác dụng phụ và không tác động đến gốc rễ bệnh, khiến bệnh nhân phải sử dụng thuốc suốt đời và đối mặt với biến chứng lâu dài.

Tế bào gốc – “công cụ sửa lỗi” tự nhiên của cơ thể

Tế bào gốc là những tế bào chưa biệt hóa, mang đặc tính tự tái tạo (self-renewal) và biệt hóa đa dòng (multipotency) – tức chúng có thể tạo ra nhiều loại tế bào chuyên biệt khác nhau như tế bào da, tế bào thần kinh, tế bào gan, tế bào máu,… Trong y học tái sinh, tế bào gốc được ví như “đội sửa chữa khẩn cấp” của cơ thể, với khả năng thay thế tế bào tổn thương, điều chỉnh chức năng và phục hồi cấu trúc mô bị viêm, xơ hoặc thoái hóa.

Có nhiều loại tế bào gốc, nhưng tế bào gốc trung mô (Mesenchymal Stem Cells – MSCs) là loại được sử dụng phổ biến nhất trong điều trị bệnh tự miễn, nhờ khả năng điều hòa miễn dịch vượt trội, dễ thu thập (từ mô mỡ, tủy xương, dây rốn…), và ít nguy cơ thải ghép.

Cơ chế điều trị bệnh tự miễn bằng tế bào gốc

Trong điều trị bệnh tự miễn, thách thức lớn nhất là làm dịu hệ miễn dịch đang hoạt động quá mức mà không làm suy yếu nó. Tế bào gốc mở ra hướng đi mới nhờ khả năng điều hòa miễn dịch một cách thông minh.

1. Điều hòa hệ miễn dịch rối loạn

Tế bào gốc trung mô (MSCs) có khả năng điều chỉnh hệ miễn dịch bằng cách ức chế hoạt động quá mức của tế bào T gây độc (CD8+), tế bào B và đại thực bào, đồng thời thúc đẩy hoạt động của tế bào điều hòa miễn dịch T-reg (Regulatory T cells). Điều này giúp duy trì trạng thái dung nạp miễn dịch và ngăn chặn các phản ứng tự miễn.

Theo một nghiên cứu đăng trên tạp chí Stem Cell Research & Therapy (2019), MSCs giúp ngăn chặn sự biệt hóa của tế bào T thành Th1 và Th17 – hai dòng tế bào liên quan trực tiếp đến các phản ứng viêm tự miễn như lupus ban đỏ và viêm khớp dạng thấp.

2. Kháng viêm mạnh mẽ, cắt đứt “vòng xoắn viêm”

MSCs tiết ra nhiều yếu tố hòa tan như interleukin-10 (IL-10), transforming growth factor-beta (TGF-β), nitric oxide (NO), prostaglandin E2 (PGE2)… Những chất này có khả năng ức chế quá trình viêm mạn tính, từ đó giảm đau, giảm phù nề và giới hạn tổn thương mô.

Một nghiên cứu trên mô hình chuột viêm khớp đăng trên Stem Cell Research & Therapy (2021) cho thấy truyền MSCs giúp giảm đáng kể nồng độ TNF-α và IL-6 – hai cytokine viêm chính trong bệnh tự miễn.

Xem thêm: Tế bào gốc tạo máu là gì? Ứng dụng và chi phí ghép tế bào gốc tạo máu

3. Tái tạo và phục hồi mô bị hư tổn

Không chỉ điều hòa miễn dịch, MSCs còn tiết ra các yếu tố tăng trưởng như VEGF, HGF, IGF-1 giúp kích thích tân tạo mạch máu, tăng sinh nguyên bào sợi, thúc đẩy sản sinh collagen và phục hồi mô liên kết, mô khớp, niêm mạc ruột…

Tạp chí Journal of Translational Medicine (2020) đã ghi nhận sự phục hồi rõ rệt cấu trúc mô khớp ở bệnh nhân viêm khớp dạng thấp sau khi truyền tế bào gốc trung mô từ mô mỡ, cho thấy hiệu quả phục hồi mô vượt trội.

Các ca điều trị bệnh tự miễn thành công bằng tế bào gốc

Liệu pháp tế bào gốc không còn là tương lai xa vời – ngày càng có nhiều bệnh nhân tự miễn tìm lại cuộc sống bình thường nhờ những ca điều trị thành công

1. Lupus ban đỏ hệ thống (SLE): Liệu pháp từ tế bào gốc dây rốn tại Trung Quốc

Một nghiên cứu lâm sàng tiêu biểu được thực hiện tại Đại học Y khoa Nam Kinh (Trung Quốc) đã áp dụng liệu pháp truyền tế bào gốc trung mô từ dây rốn (umbilical cord-derived MSCs) cho 16 bệnh nhân mắc lupus ban đỏ hệ thống (SLE) ở thể nặng và kháng trị. Mỗi bệnh nhân được tiêm truyền MSCs ba lần trong vòng 12 tháng, không kèm ghép tuỷ xương hay hóa trị.

Kết quả cho thấy 81,3% bệnh nhân đạt lui bệnh hoàn toàn (complete remission), đồng thời giảm đáng kể nhu cầu sử dụng corticosteroid và thuốc ức chế miễn dịch, cải thiện chất lượng sống một cách rõ rệt. Nghiên cứu không ghi nhận biến chứng nghiêm trọng, cho thấy mức độ an toàn cao của liệu pháp.

2. Viêm khớp dạng thấp (RA): Ứng dụng MSCs từ mô mỡ – Giảm đau, cải thiện chức năng

Trong một nghiên cứu can thiệp lâm sàng công bố trên Stem Cell Research & Therapy năm 2021, các nhà khoa học đã tiến hành tiêm truyền tế bào gốc trung mô từ mô mỡ tự thân (adipose-derived MSCs) cho 34 bệnh nhân bị viêm khớp dạng thấp, với mục tiêu đánh giá hiệu quả kiểm soát viêm và cải thiện chức năng vận động.

Sau liệu trình điều trị, bệnh nhân ghi nhận sự giảm đáng kể chỉ số DAS28 – thước đo mức độ hoạt động bệnh viêm khớp, đồng thời giảm đau và sưng khớp rõ rệt. 

Đặc biệt, nhóm sử dụng MSCs ghi nhận ít tác dụng phụ hơn so với nhóm dùng thuốc sinh học, chứng minh tính an toàn và khả năng kiểm soát viêm lâu dài của liệu pháp này.

3. Xơ cứng bì hệ thống: Ghép tế bào gốc tạo máu tự thân tại Hoa Kỳ

Tại Trung tâm Y khoa Đại học Northwestern (Hoa Kỳ), một ca lâm sàng nổi bật được ghi nhận khi bệnh nhân nữ mắc xơ cứng bì thể lan tỏa tiến triển (diffuse systemic sclerosis) được điều trị bằng ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation – HSCT). Quy trình bao gồm thu thập tế bào gốc từ máu ngoại vi, sau đó bệnh nhân được hóa trị liều cao để “xóa sạch” hệ miễn dịch bị rối loạn, trước khi truyền lại tế bào gốc tạo máu nhằm tái thiết lập hệ miễn dịch khỏe mạnh.

Kết quả theo dõi sau 3 năm cho thấy giảm rõ rệt triệu chứng xơ cứng da, cải thiện chức năng phổi đáng kể và đặc biệt là giảm nguy cơ tử vong so với các phương pháp điều trị truyền thống. Đây là một trong những nghiên cứu nền tảng mở ra hướng tiếp cận đột phá trong điều trị các bệnh tự miễn nghiêm trọng bằng tế bào gốc.

Ưu và nhược điểm của điều trị bệnh tự miễn bằng tế bào gốc

Liệu pháp điều trị bệnh tự miễn bằng tế bào gốc không chỉ đơn thuần là một phương pháp thay thế thuốc, mà còn mang lại giá trị lâu dài và toàn diện nhờ cơ chế can thiệp vào gốc rễ bệnh lý. Thay vì chỉ ức chế miễn dịch như các thuốc truyền thống, tế bào gốc – đặc biệt là tế bào gốc trung mô (MSCs) – có khả năng điều hòa lại hệ miễn dịch bị rối loạn, giúp đưa cơ thể trở về trạng thái cân bằng sinh lý tự nhiên. Nhiều bệnh nhân sau điều trị đã có thể giảm hoặc ngừng sử dụng thuốc, từ đó hạn chế tác dụng phụ mạn tính như loãng xương, suy gan, suy thận… 

Ngoài ra, phương pháp này còn giúp tái tạo mô tổn thương tại các cơ quan bị ảnh hưởng bởi bệnh tự miễn (khớp, da, phổi…), đồng thời giảm viêm trên diện rộng, tác động tích cực đến toàn hệ thống miễn dịch. Việc sử dụng tế bào tự thân còn làm giảm đáng kể nguy cơ đào thải hoặc phản ứng phụ.

Tuy nhiên, bên cạnh những ưu điểm vượt trội, điều trị bệnh tự miễn bằng tế bào gốc hiện vẫn đối mặt với một số rào cản nhất định. 

• Trước tiên là chi phí cao, dao động từ vài trăm triệu đến hàng tỷ đồng mỗi liệu trình, tùy thuộc vào nguồn gốc tế bào và kỹ thuật xử lý. 
• Thêm vào đó, phương pháp này đòi hỏi hạ tầng công nghệ cao: từ phòng sạch chuẩn GMP, hệ thống nuôi cấy hiện đại, đến đội ngũ chuyên gia y học tái sinh giàu kinh nghiệm – điều mà không phải cơ sở y tế nào cũng có thể đáp ứng. 
• Cuối cùng, do đây vẫn là một lĩnh vực mới, một số phác đồ còn ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, nên cần thêm thời gian để chuẩn hóa quy trình, đồng thời theo dõi dài hạn nhằm đánh giá toàn diện hiệu quả cũng như rủi ro tiềm ẩn của liệu pháp.

Tình hình ứng dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh tự miễn tại Việt Nam

1. Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương

Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương là một trong những cơ sở y tế tiên phong tại Việt Nam trong lĩnh vực ghép tế bào gốc. Tính đến tháng 3/2021, Viện đã thực hiện thành công 465 ca ghép tế bào gốc tạo máu, bao gồm cả ghép tự thân và đồng loài. 

Mặc dù chủ yếu tập trung vào điều trị các bệnh lý huyết học, nhưng Viện cũng đang mở rộng nghiên cứu và ứng dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị các bệnh tự miễn như lupus ban đỏ hệ thống và nhược cơ. 

2. Hệ thống Y tế Vinmec

Hệ thống Y tế Vinmec đã ứng dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị nhiều bệnh lý, bao gồm cả các bệnh tự miễn. Đến thời điểm hiện tại, Vinmec đã điều trị cho gần 1.000 bệnh nhân bằng liệu pháp tế bào gốc, đạt tỷ lệ an toàn 100% và hiệu quả điều trị cao. 

Đặc biệt, Vinmec là cơ sở y tế đầu tiên tại Việt Nam và trên thế giới ứng dụng thành công liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh viêm não tự miễn, khẳng định trình độ y học ngang tầm quốc tế. 

3. Phòng khám Meijibio

Phòng khám Meijibio tại Việt Nam tập trung vào các liệu pháp y học tái tạo, bao gồm cả ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh tự miễn. Meijibio sử dụng các phương pháp tiên tiến từ Nhật Bản và Singapore, kết hợp với chăm sóc tận tâm, nhằm mang lại hiệu quả điều trị tối ưu cho bệnh nhân. Tuy nhiên, cần lưu ý rằng việc sử dụng tế bào gốc trong điều trị các bệnh mãn tính và làm đẹp hiện chưa được cấp phép rộng rãi tại Việt Nam. 

Xem ngay: Tế bào gốc ung thư là gì? Phương pháp điều trị ung thư bằng tế bào gốc

Liệu pháp tế bào gốc đang mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh tự miễn, khi không chỉ kiểm soát triệu chứng mà còn hướng đến điều hòa lại hệ miễn dịch từ gốc, phục hồi mô tổn thương và cải thiện chất lượng sống một cách toàn diện. Nhiều nghiên cứu lâm sàng quốc tế và thực tiễn ứng dụng tại Việt Nam đã ghi nhận kết quả tích cực ở các bệnh như lupus, viêm khớp dạng thấp hay xơ cứng bì. Dù vẫn còn tồn tại những rào cản như chi phí, hạ tầng kỹ thuật và quy chuẩn pháp lý, song tiềm năng phát triển của phương pháp này là rất lớn trong tương lai gần. 

Nếu bạn hoặc người thân đang quan tâm đến điều trị bệnh tự miễn bằng tế bào gốc, hãy chủ động tìm hiểu kỹ lưỡng, lựa chọn các cơ sở y tế uy tín và nhận tư vấn từ chuyên gia để đảm bảo sự an toàn và hiệu quả điều trị lâu dài.