Teo cơ là một trong những bệnh lý hiểm nghèo với diễn tiến chậm nhưng tàn phá toàn diện chức năng vận động. Trong khi nhiều phương án hiện tại chỉ giúp làm chậm sự tiến triển của bệnh, thì điều trị bệnh teo cơ bằng tế bào gốc đang được xem là bước đi tiềm năng trong y học tái sinh. Bài viết này Cell Insight sẽ cung cấp cái nhìn tổng quan nhất về phương pháp, chi phí, đối tượng áp dụng và những lưu ý quan trọng khi lựa chọn điều trị.

Bệnh teo cơ là gì? Tại sao khó chữa?

Teo cơ (Muscle Atrophy) là tình trạng các mô cơ suy yếu và teo lại do thiếu vận động, tổn thương thần kinh hoặc các bệnh lý di truyền (như SMA – spinal muscular atrophy, ALS – amyotrophic lateral sclerosis…). Bệnh có thể tiến triển nhanh hoặc chậm tùy vào nguyên nhân nền và mức độ tổn thương hệ thần kinh – cơ.

Hiện nay, việc chữa bệnh teo cơ vẫn đang đối mặt với thực tế rằng chưa có thuốc điều trị triệt để. Hầu hết phương pháp điều trị hiện tại – bao gồm vật lý trị liệu, thuốc làm chậm thoái hóa thần kinh (như Riluzole trong ALS), hoặc hỗ trợ hô hấp – chỉ giúp kéo dài thời gian sống và duy trì chức năng vận động.

Theo báo cáo của Viện Thần kinh Quốc gia Hoa Kỳ (National Institute of Neurological Disorders and Stroke – NINDS), các bệnh teo cơ thần kinh vận động như ALS có tỉ lệ tử vong cao trong vòng 3–5 năm kể từ khi phát hiện. Các nghiên cứu trên tạp chí The Lancet Neurology (2021) cũng khẳng định rằng các thuốc hiện hành mới chỉ có hiệu quả hạn chế trong làm chậm tiến triển bệnh.

Đối với các bệnh teo cơ di truyền như SMA, mặc dù đã có liệu pháp gene (như Spinraza hoặc Zolgensma), nhưng chi phí điều trị lên tới hàng triệu USD và chỉ áp dụng ở một số quốc gia. Do đó, điều trị bệnh teo cơ bằng tế bào gốc đang được xem là chiến lược đầy hứa hẹn nhưng vẫn cần nghiên cứu sâu rộng để ứng dụng đại trà.

Xem thêm: Tế bào gốc lưu trữ được bao lâu? Lưu trữ ở đâu uy tín, lâu dài

Nguyên nhân gây teo cơ

Cùng Cell Insight điểm qua các nguyên nhân chủ yếu gây teo cơ: 

• Do không vận động lâu dài: Khi cơ thể không vận động trong thời gian dài, cơ bắp không được sử dụng sẽ dẫn đến quá trình thoái hóa và giảm kích thước. Ví dụ điển hình là sau phẫu thuật, bó bột, nằm liệt giường hoặc bại liệt.
• Tổn thương thần kinh vận động: Hệ thần kinh đóng vai trò truyền tín hiệu giúp cơ co bóp. Tổn thương sau tai biến mạch máu não, đa xơ cứng (MS) hoặc chấn thương tủy sống làm mất kết nối với cơ, gây teo cơ.
• Do bệnh lý di truyền: Một số bệnh di truyền gây suy yếu cơ nghiêm trọng như loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), teo cơ tủy sống (SMA), xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Những bệnh này thường tiến triển nhanh và không thể phục hồi bằng phương pháp thông thường.
• Suy dinh dưỡng hoặc bệnh mạn tính: Thiếu protein, vitamin D, hoặc mắc các bệnh như tiểu đường, ung thư, suy gan/suy thận mạn tính cũng dẫn đến giảm khối lượng cơ do thiếu hụt dưỡng chất hoặc rối loạn chuyển hóa protein.

Dấu hiệu nhận biết

Dấu hiệu nhận biết bệnh teo cơ:

• Cơ bắp nhỏ lại bất thường: Có thể nhận thấy rõ ở tay, đùi hoặc vai, thường rõ rệt ở bên cơ thể bị ảnh hưởng.
• Suy yếu chức năng vận động: Người bệnh khó khăn trong các hoạt động thường ngày như đứng lên, đi lại, leo cầu thang, hoặc cầm nắm vật nặng.
• Mất kiểm soát cơ hoặc run nhẹ: Một số trường hợp có cảm giác rung cơ (fasciculation), đau cơ kèm theo yếu sức.
• Tê bì hoặc rối loạn cảm giác: Do thần kinh bị tổn thương, dẫn đến giảm phản xạ hoặc mất cảm giác tại vùng cơ liên quan.
• Mất cân đối rõ rệt: Một bên cơ thể nhỏ hơn bên còn lại, khiến tư thế đi đứng thay đổi bất thường.

Phương pháp điều trị bệnh teo cơ bằng tế bào gốc hoạt động như thế nào?

Tế bào gốc (Stem Cells) là những tế bào chưa biệt hóa có khả năng tự đổi mới và phân hóa thành nhiều loại tế bào chức năng, bao gồm tế bào cơ, thần kinh và mô liên kết. Trong điều trị bệnh teo cơ, đặc biệt là các thể liên quan đến thần kinh vận động như ALS và SMA, tế bào gốc hoạt động theo nhiều cơ chế đồng thời:

• Tái tạo mô cơ bị tổn thương: Các tế bào gốc, đặc biệt là tế bào gốc trung mô (MSCs), có khả năng biệt hóa thành nguyên bào cơ (myoblasts), góp phần tạo nên các sợi cơ mới.
• Ức chế phản ứng viêm và miễn dịch: MSCs có tác dụng điều hòa miễn dịch, ức chế các cytokine viêm như TNF-α và IL-6, giúp hạn chế tổn thương thứ phát tại vùng cơ bị thoái hóa.
• Tiết ra các yếu tố tăng trưởng (growth factors): Bao gồm IGF-1, VEGF và HGF – những yếu tố này giúp cải thiện tuần hoàn máu, tăng sinh tế bào cơ và phục hồi tín hiệu thần kinh cơ.
• Tạo vi môi trường có lợi: MSCs giải phóng exosome chứa RNA thông tin và protein điều hòa có vai trò kích hoạt các cơ chế sửa chữa mô tự nhiên.

Theo nghiên cứu được công bố trên Nature Communications (2022), liệu pháp truyền MSCs cho bệnh nhân ALS trong giai đoạn đầu cho thấy cải thiện rõ rệt về chức năng vận động và tốc độ thoái hóa thần kinh chậm lại. Một tổng quan hệ thống của Stem Cell Research & Therapy (2023) cũng chỉ ra rằng phương pháp tế bào gốc, dù chưa thể thay thế điều trị chuẩn, nhưng có tiềm năng cao trong việc kéo dài thời gian sống và cải thiện chất lượng sống của bệnh nhân mắc bệnh teo cơ.

Ngoài ra, các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra tại Mayo Clinic (Hoa Kỳ) và Kyoto University (Nhật Bản) đang đánh giá hiệu quả của tế bào gốc iPSC (tế bào gốc cảm ứng đa năng) trong tái lập lại tín hiệu thần kinh – cơ, mở ra hy vọng cho các phương pháp điều trị cá nhân hóa trong tương lai gần.

Ai phù hợp điều trị teo cơ bằng tế bào gốc?

Phương pháp điều trị bệnh teo cơ bằng tế bào gốc hiện nay đang được nghiên cứu và ứng dụng ở một số nhóm bệnh nhân sau:

Người mắc bệnh lý di truyền

Bao gồm các bệnh như teo cơ tủy sống (SMA), loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), và xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Những đối tượng này thường bị mất dần chức năng vận động do thoái hóa thần kinh và cơ, nên điều trị bằng tế bào gốc nhằm mục tiêu phục hồi hoặc làm chậm tiến triển.

Người bị teo cơ sau tai biến 

Ví dụ như sau đột quỵ, chấn thương tủy sống, gãy tủy, hoặc phẫu thuật kéo dài khiến hệ thần kinh vận động bị ảnh hưởng dẫn đến mất kiểm soát và suy giảm khối lượng cơ. Liệu pháp tế bào gốc có thể giúp tái tạo kết nối thần kinh – cơ và phục hồi phần nào chức năng bị mất.

Người bị suy cơ do bệnh mạn tính

Các bệnh như ung thư, suy thận mạn, tiểu đường hoặc suy dinh dưỡng lâu ngày có thể gây giảm khối lượng cơ nghiêm trọng. Việc ứng dụng tế bào gốc giúp hỗ trợ tái tạo sợi cơ và cải thiện chức năng vận động, đặc biệt là khi kết hợp với chế độ dinh dưỡng và vật lý trị liệu.

Theo Hiệp hội Tế bào gốc Quốc tế (ISSCR), việc lựa chọn đối tượng điều trị cần dựa trên đánh giá toàn diện bởi đội ngũ bác sĩ chuyên ngành y học tái sinh và thần kinh học. Ngoài ra, các yếu tố như tuổi tác, giai đoạn bệnh, mức độ tổn thương mô cơ – thần kinh và phản ứng viêm trong cơ thể đều là tiêu chí quan trọng để xác định mức độ phù hợp.

Một số thử nghiệm lâm sàng như tại Mayo Clinic (Mỹ) hay Kyoto University (Nhật) cũng đang tiến hành phân tầng bệnh nhân để đánh giá hiệu quả tối ưu của từng loại tế bào gốc (MSCs, iPSCs) cho từng dạng teo cơ cụ thể.

Chi phí điều trị bệnh teo cơ bằng tế bào gốc là bao nhiêu?

Chi phí điều trị bệnh teo cơ bằng tế bào gốc phụ thuộc vào nhiều yếu tố như loại tế bào gốc sử dụng (tự thân, đồng loài, hoặc cảm ứng đa năng), phương pháp nuôi cấy, độ tinh khiết, công nghệ xử lý, cũng như danh tiếng và tiêu chuẩn y tế của cơ sở điều trị.

Xem ngay: Tế bào gốc trưởng thành là gì? Được lấy từ đâu? Ứng dụng của chúng 

• Tại Việt Nam: Mức chi phí trung bình dao động từ 150 – 400 triệu đồng/lần truyền. Chi phí này có thể thay đổi tùy thuộc vào:
  • Loại tế bào gốc (ví dụ: tế bào gốc dây rốn đồng loài có giá cao hơn so với tế bào gốc mỡ tự thân).
  • Số lượng và tần suất truyền dịch trong năm đầu tiên.
  • Phác đồ bổ sung kèm theo như xét nghiệm gen, phục hồi chức năng, vật lý trị liệu.
• Tại các quốc gia phát triển như Hàn Quốc, Nhật Bản, Hoa Kỳ: Chi phí dao động từ 15.000 – 40.000 USD/lần truyền, tùy thuộc vào công nghệ tế bào gốc tiên tiến (như iPSCs hoặc MSCs tinh khiết cao), hệ thống quản lý an toàn sinh học và mức độ cá nhân hóa phác đồ điều trị.

Theo khuyến nghị của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) và Hiệp hội Tế bào Gốc Quốc tế (ISSCR), bệnh nhân cần được đánh giá toàn diện và theo dõi sau điều trị trong tối thiểu 6–12 tháng để đảm bảo an toàn và theo sát diễn tiến hồi phục. Hầu hết các phác đồ điều trị hiện nay yêu cầu 2–4 liệu trình trong năm đầu tiên, sau đó có thể xét duy trì truyền nhắc mỗi 6–12 tháng tùy vào đáp ứng lâm sàng và mức độ tiến triển của bệnh.

Lưu ý khi chọn đơn vị chữa bệnh teo cơ bằng tế bào gốc

• Đơn vị có giấy phép thực hiện liệu pháp tế bào gốc (theo quy định của Bộ Y tế Việt Nam hoặc được công nhận bởi các tổ chức quốc tế như ISSCR, FDA Hoa Kỳ, PMDA Nhật Bản).
• Có hồ sơ ca lâm sàng đã qua nghiệm thu, kèm đánh giá độc lập từ các hội đồng chuyên môn.
• Có hệ thống theo dõi sau điều trị tối thiểu 12 tháng với tiêu chí đánh giá rõ ràng (chức năng vận động, chỉ số viêm, MRI thần kinh cơ…).
• Có công bố nghiên cứu trên các tạp chí quốc tế (ví dụ: Stem Cell Reports, Nature Communications, hoặc Journal of Neurology), minh chứng hiệu quả và độ an toàn của phương pháp đang áp dụng.

Phương pháp điều trị bệnh teo cơ bằng tế bào gốc mang đến hy vọng mới cho hàng triệu người đang đối mặt với các bệnh lý suy thoái cơ. Tuy chưa thay thế được hoàn toàn cho các liệu trị truyền thống, nhưng đây là xu hướng y học tương lai.

Hãy tham khảo ý kiến bác sĩ chuyên khoa tế bào gốc trước khi quyết định chữa bệnh teo cơ để đảm bảo an toàn và hiệu quả.